Te whakamahi i nga ira hei rongoa: koinei te whakaaro ki tua o te whakaora ira. Rautaki haumanu tae atu ki te whakarereke i nga ira hei whakaora i tetahi mate, kei te tiimata tonu te haumanu ira engari ko nga hua tuatahi ka puta.

Te whakamaaramatanga o te whakaora ira

Ko te whakaora i te ira ko te whakarereke ira i nga pūtau hei aukati hei whakaora ranei i nga mate. Kei te hangai ki te whakawhitinga o te ira whakaora, ki te kape ranei o te ira mahi ki roto i nga waahanga motuhake, me te hiahia kia whakatika i te whakapapa o te ira.

Nga maataapono matua o te whakaora ira

Mo ia tangata he 70 piriona nga pute o te tangata. Kei roto i ia puoro he 000 takirua o nga chromosome, he mea hanga e rua nga haurua o te helix, DNA (waikawa deoxyribonucleic). Kua wehea te DNA ki roto i etahi mano nga waahanga, nga ira, o enei e 23 nga kape ta maua. Ko enei ira te momo ira, he taonga tuku iho ahurei na nga maatua e rua, kei roto katoa nga korero e tika ana mo te whanaketanga me te mahi o te tinana. Ko nga ira e tohu ana ki ia pukoro tona mahi i roto i te rauropi.

I whakawhiwhia enei korero ki tetahi waehere, he huinga ahurei o nga turanga hauota e 4 (adenine, thymine, cytosine me te guanine) e hanga ana i te DNA. Ma te waehere, ka hangaia e te DNA te RNA, te kaikawe korero kei roto katoa nga korero e hiahiatia ana (e kiia ana ko nga exons) ki te whakaputa i nga pūmua, ka whai wāhi motuhake ia o te tinana. Na reira ka whakaputahia e maatau tekau mano mano nga pūmua hei mahi mo to tatou tinana.

Ko te whakarereke i te raupapa o te ira ka whakarereke i te hanga o te pūmua, e kore nei e tika te mahi. Ma te tiimata o te ira, na tenei ka mate te tini o nga mate: mate pukupuku, myopathies, fibrosis cystic, etc.

Ko te kaupapa o te whakamaimoa he whakarato, he mihi ki te ira whakaora, he tohu tika kia taea ai e nga puuroro te whakaputa i te kore o te pūmua. Ko te huarahi whakapapa nei ko te mohio tuatahi ki nga tikanga o te mate, te ira e uru ana me te mahi a te pūmua hei tohu.

Ko te rangahau haumanu ira e arotahi ana ki nga mate maha:

• mate pukupuku (65% o nga rangahau o naianei) 
• nga mate monotaga, ara ko nga mate ka pa ki te kotahi ira (hemophilia B, thalassemia) 
• mate hopuhopu (HIV) 
• mate Cardiovascular 
• mate neurodegenerative (mate a Parkinson, mate a Alzheimer, adrenoleukodystrophy, mate Sanfilippo)
• nga mate dermatological (porowhita epidermolysis bullosa, dystrophic epidermolysis bullosa)
• nga mate kanohi (glaucoma) 
• etc

Ko te nuinga o nga whakamatautau kei te rangahau I te waahanga I, II ranei, engari ko etahi kua hua ke te hokohoko tarukino. Kei roto i enei:

• Ko Imlygic, te tuatahi o te mate mate urupare oncolytic ki te melanoma, i whakawhiwhia ki te Mana Whakahaere (Mana Whakahounga) i te tau 2015. Ka whakamahia he huaketo herpes simplex-1 kua whakarerekehia hei whakapeto i nga kiri pukupuku.
• Ko Strimvelis, te rongoa tuatahi i ahu mai i nga wana kakau, i whakawhiwhia ki te Mana Whakahaere i te tau 2016. I hangaia mo nga tamariki e pangia ana e te alymphocytosis, he mauiui mate urutaanga ("bubble baby" syndrome)
• te rongoa Aecarta e whakaatuhia ana mo te rongoa i nga momo e rua o te kore-Hodgkin lymphoma: te horahanga nui o te B-cell lymphoma (LDGCB) me te rewharewha, te whakahoki ranei i te rewharewha nui B-cell lymphoma (LMPGCB). I whakawhiwhia ki a ia te Mana Whakatairanga i te tau 2018.

He rereke nga huarahi kei roto i te whakaora ira:

• te whakakapinga o te ira mate, ma te kawemai i te kape o te ira mahi, te "ira whakaora" ranei ki roto i te puoro whaainga. Ka taea tenei ma te vivo: ka werohia te ira whakaora ki te tinana o te manawanui. Ko te in vitro ranei: ka tangohia nga kiri kakau mai i te taura tuaiwi, ka whakarereke i te whare taiwhanga ka pania ano ki te tuuroro.
• ko te whakatika genomic ko te whakatika tika i te whakarereketanga o te ira i roto i te puoro. Ko nga Enzymes, e kiia ana ko nga nucleases, ka tapahi i te ira ki te waahi o tona hurihanga, katahi ka wehea tetahi waahanga DNA ka taea ai te whakatika i te ira kua whakarereke. Heoi, ko tenei huarahi he whakamatautau noa.
• whakarereke i te RNA, kia hua ai te pūtau i te pūmua mahi.
• te whakamahi i nga wheori whakarereketia, e kiia ana ko te oncolytic, hei patu i nga pukupuku pukupuku.

Ki te whakauru i te ira whakaora ki roto i nga ruma o te manawanui, ka whakamahia e te terenga ira te mea e kiia ana he vector. He maha nga kaitautoko viral, ko te kaha o te paitini kua whakakorea. Kei te mahi nga Kairangahau i tenei wa mo te whanaketanga o nga tohu kore-viral.

I nga 1950, na te mea he pai ake te mohio mo te ira tangata, i whanau mai te kaupapa mo te whakaora ira. Heoi, i hia tau ki muri ka whiwhi nga hua tuatahi, e nama ana ki nga Kairangahau French. I te 1999, i kaha a Alain Fischer me tana roopu o Inserm ki te atawhai i nga "mirumiru peepi" e pangia ana e te ngoikoretanga whakakotahi e hono ana ki te X chromosome (DICS-X). I angitu te roopu ki te whakauru i tetahi kape noa o te ira whakarereke ki roto i te tinana o nga tamariki mauiui, ma te whakamahi i te waituhi viral-retrovirus-type.